Una compressa al giorno potrebbe aprire una nuova prospettiva terapeutica contro una delle forme di tumore più aggressive e difficili da trattare. Negli Stati Uniti, la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato, il 26 agosto, un nuovo farmaco a bersaglio molecolare – il daraxonrasib – che blocca la proteina RAS, coinvolta nei meccanismi che favoriscono la crescita delle cellule tumorali. La terapia è destinata agli adulti con adenocarcinoma pancreatico metastatico già sottoposti ad almeno una terapia sistemica o non candidabili a una chemioterapia combinata, cioè composta da più farmaci.
Sviluppato da Revolution Medicines, il farmaco ha ottenuto l’approvazione della FDA con diversi mesi di anticipo rispetto ai tempi previsti. Un percorso accelerato reso possibile anche dalle due importanti designazioni ricevute durante lo sviluppo: “terapia innovativa”, per il potenziale di offrire un beneficio significativo rispetto alle cure disponibili, e “farmaco orfano”, riservata ai medicinali destinati a malattie rare o con un forte bisogno di nuove opzioni terapeutiche.
L’approvazione si basa sui risultati dello studio internazionale di fase III “RASolute 302”, che ha coinvolto 500 pazienti con adenocarcinoma pancreatico metastatico già trattato. La sopravvivenza globale mediana è stata di 13,2 mesi nei pazienti trattati con daraxonrasib, contro 6,7 mesi con la chemioterapia standard. Anche la capacità di tenere sotto controllo la malattia è risultata maggiore: il tumore ha impiegato in media 7,2 mesi prima di tornare a crescere, contro 3,6 mesi con la chemioterapia. Inoltre, nel 30% dei pazienti trattati con daraxonrasib il tumore si è ridotto, rispetto all’11% di quelli trattati con la chemioterapia standard.
Daraxonrasib aggiunge una nuova opzione terapeutica mirata per i pazienti con malattia metastatica. Un passo importante nella ricerca sul tumore del pancreas, perché dimostra la possibilità di intervenire in modo più selettivo su uno dei meccanismi biologici che alimentano la malattia e apre nuove prospettive per lo sviluppo di terapie sempre più mirate.